기능 수행이 가능한 신생 인간 유전자는 세포에게 부족하거나 소실된 단백질을 생성하도록 지시합니다.20,23 이 신생 유전자는 특정 질병 치료에 특화되도록 연구실에서 만들어집니다. 과학자들은 먼저 어떠한 유전자가 대체되어야 하는지 확인 후 어떻게 신생 유전자를 만들지 결정하게 됩니다. 이는 단일유전자 대체 치료제가 연구되어 만들어지기까지 수 년 혹은 수 십년도 걸릴 수 있는 이유입니다.^20,22,24,25

운반 벡터는 기능이 손상되었거나 소실된 유전자의 기능에 대해 대체 수행이 가능한 신생 유전자를 인체의 특정 세포로 운반합니다. 이러한 운반체는 자연적으로 형성되는 바이러스를 변형하여 만들어집니다. 바이러스는 인체에 침투하는데 탁월한 능력이 있기에 운반 벡터로 사용됩니다. 물론 이 때, 과학자들은 바이러스의 DNA를 제거하여 인체 내에서 질병을 일으키지 않도록 합니다.^20,22

또한, 아데노바이러스는 인체에서 질병을 유발하지 않는 것으로 알려져 있습니다. 이러한 특성 때문에 아데노바이러스를 유전 질환 치료에 널리 사용합니다.²⁵  

다른 바이러스들 역시 유전자 대체 치료제에서 매개체로 활용될 수 있는지 연구되고 있습니다.^22,25각각의 바이러스마다 성질이 달라 특정 질병에는 다른 바이러스가 더 적합할 수도 있기 때문입니다.^22,25 예를 들어, 어떤 바이러스는 자연적으로 당신의 DNA에 유전자 정보를 통합시켜 넣기도 하고(통합형 바이러스), 어떤 바이러스는 유전자 정보만 따로 남겨두기도 합니다(비통합형 바이러스).^20,22  

통합형 바이러스 운반 벡터는 지속적으로 자가복제가 일어나는 세포와 관련된 유전 질환 치료에 적합합니다. 이 경우 통합된 유전자 정보를 지닌 세포가 계속 복제됩니다.22,27  
비통합형 바이러스 운반 벡터는 새로운 세포가 동일한 유전 정보를 전달하지 못하기 때문에 뇌 혹은 간 세포와 같이 자신을 자주 복제하지 않는 세포의 유전 질환 치료에 적합합니다. 새로운 세포들이 동일한 유전 정보를 가 지고 있기 않기 때문입니다.^22,27
현재의 유전자 대체 치료제는 수 십 년에 걸쳐 진행된 연구의 결과입니다.²⁸