유전 질환 치료를 위한 유전자 대체 치료제 이해하기
유전 질환은 무엇일까요?
유전 질환은 손실되었거나 비활성화 된 유전자로 인해 유발됩니다.18
이는 선천적으로 부모로부터 유전된 것일 수도 있지만, 후천적인 임의적 오류일 수도 있습니다.18
단일유전 질환이란?
우리 몸의 유전자들은 자체적으로 특정 유전자의 유전적 결함을 해결하기 위해, 상동염색체 상에 동일한 또 다른 유전자를 가지고 있습니 다.19 단일유전적 질환은 한쪽 유전자의 결함만으로도 유발되는 질환을 말합니다. 따라서 손상된 한쪽 유전자의 기능만 회복하면 치료할 수 있으며,20 유전자 대체 치료제가 이러한 질환 해결을 위해 주목받고 있습니다.
유전자 대체 치료제의 유전 질환 치료 원리는 무엇일까요?
유전자 대체 치료제는 새로 생성된 활성 유전자를 이용하여 질환을 치료하거나 예방합니다. 이 신생 유전자는 손상된 유전자에 의해 발현이 중단 되었거나 기능을 상실했던 단백질을 재생산하게 만듭니다.20,22