유전자 대체 치료제는 기능이 손상된 유전자를 새롭게 합성된 건강한 유전자로 대체합니다. 유전자 대체 치료제는 기능이 손상되었거나 소실된 유전자를 복제하여 그 기능을 수행할 수 있는 새롭게 합성된 유전자로 세포 내 대체시킵니다.^{20,23,27,29,30}

이러한 신생 유전자는 연구실에서 만들어져 운반 벡터에 넣습니다. 이 운반 벡터는 특정 세포의 세포핵으로 신생 유전자를 배달합니다. 세포핵에 도달하며 신생 유전자는 해당 세포의 DNA의 일부가 되거나 별도로 분리되어 존재합니다. 두 가지 방법 모두 세포가 부족하거나 소실되었던 단백질을 생산하도록 지시합니다. 더이상 운반 벡터가 필요 없어지면 인체에서 분해됩니다.^20,23,30-32 

유전자 대체 치료제는 1989년부터 연구되어 왔습니다^.28,33
그 후, 미국 식품의약국(FDA)로부터 인체 투약에 대해 최초 승인을 받기까지 30여년이 걸렸습니다. 그리고 2017년 말에서야 시력을 잃게 하는 희귀 유전 질환의 치료를 위해 유전자 대체 치료제를 사용할 수 있도록 첫 승인을 받았습니다.^30,34  

여러 유전자 기반 치료제가 현재 임상실험을 거치고 있습니다.34

이 기술은 사람의 기존 DNA에 새로운 유전자를 첨가하거나, 삭제하거나, 대체합니다.^29,30,34
과학자들은 질병 치료를 위해 특정 DNA만을 수정할 수 있는 방법을 연구하고 있습니다. 유전자 변형은 문제가 있는 특정한 유전자를 지정하여 변이를 막고자 하는 목표를 가지고 있습니다.^27,34,35

^{유전자 변형은 영화 편집과 비슷합니다.
유전자를 추가하거나, 삭제하거나 다른 순서로 배열할 수 있습니다.} 

CAR-T 세포 치료제는 세포 치료 기법으로, 유전자 기반 치료법과 함께 사용되지만 유전자 기반 치료제는 아닙니다.^30,37,38

CAR-T 세포 치료제는 개인의 면역세포를 변형시켜 신체 내부에서 암 세포와 싸우도록 만듭니다. 원리는 아래와 같습니다.^{30,34,35,37,38}