기타 치료제
치료 옵션1
• SMN2 유전자에 작용하여 정상 SMN단백질을 생성할 수 있도록 합니다.56
• SMN2 pre-mRNA의intron 7에서 발견되는 ISS-N1에 결합하여 SMN2mRNA 전사체 내 exon 7의 비율을 증가시킵니다.57
• ISS-N1에 결합을 통해 스플라이싱(splicing)을 억제하는 스플라이싱 인자를 대체하고, 이는 SMN2 mRNA exon 7이 유지되는 결과로 이어집니다.57
치료옵션2
• SMN2 유전자에 작용하여 SMN 단백질의 생산을 증가시킵니다.59
• SMN2는 선택적 스플라이싱으로 인해 exon6-8이 연결되고, 그 결과 결함이 있는 SMN 단백질이 생성됩니다.60
• 치료옵션2의 경우 스플라이징 조절제(splicing modifier)로서, exon7을 포함하여 스플라이싱하여 기능적 SMN 단백질을 생성하게 합니다.61
KR2008853044